Il Consiglio di amministrazione dell’Aifa ha approvato la rimborsabilità di 11 nuovi farmaci, segnando un passo avanti significativo nell’accesso a terapie innovative, in particolare per malattie rare. Tra questi spicca Hemgenix (etranacogene dezaparvovec), la prima terapia genica per l’emofilia B, una grave patologia ereditaria che causa emorragie potenzialmente letali in articolazioni, muscoli e organi interni.
Hemgenix, considerato farmaco orfano e riconosciuto innovativo, rappresenta una svolta per i pazienti: mentre oggi chi soffre di emofilia B deve sottoporsi a vita a infusioni regolari di Fattore IX, questa terapia viene somministrata in un’unica soluzione endovenosa. Il farmaco sfrutta un vettore virale per introdurre nelle cellule il gene funzionale per la produzione del Fattore IX, permettendo così al fegato di sintetizzare la proteina necessaria a prevenire o ridurre le emorragie.
L’Aifa ha incluso tra i rimborsabili altri due farmaci orfani:
- Rezzayo (rezafungin): antimicotico per la candidiasi invasiva negli adulti.
- Voydeya (danicopan): nuovo farmaco orale per pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (Epn) e anemia emolitica residua.
Sono inoltre due le nuove molecole chimiche approvate:
- Balversa (erdafitinib): antitumorale per carcinoma uroteliale avanzato.
- Exblifep (cefepime/enmetazobactam): antibiotico combinato contro le infezioni complicate delle vie urinarie e la polmonite nosocomiale, primo farmaco a beneficiare del nuovo Fondo innovativi da 100 milioni di euro contro le resistenze antimicrobiche.
Le estensioni di indicazioni riguardano sei farmaci già in uso per altre patologie: Entresto (insufficienza cardiaca), Otezla (immunosoppressore), Tagrisso e Xalkori (antitumorali), Voxzogo (struttura ossea), Zepatier (antivirale).
L’approvazione da parte di Aifa amplia l’offerta terapeutica e rafforza l’impegno per garantire cure sempre più mirate e innovative, soprattutto ai pazienti con malattie rare o condizioni di difficile trattamento.
