Una nuova speranza arriva dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù per i bambini affetti da neuroblastoma refrattario o recidivante: le cellule CAR-T GD2, messe a punto e testate a Roma, si confermano “sicure ed efficaci” nel trattamento della malattia. A certificarlo è la rivista scientifica Nature Medicine, che ha pubblicato i risultati finali dello studio clinico di fase I/II avviato nel 2018.
Secondo i dati raccolti, il trattamento ha portato a una remissione completa nel 40% dei casi, con una risposta globale del 77% nei pazienti con basso carico di malattia. Ancora più incoraggianti i numeri sulla sopravvivenza a lungo termine: nei bambini trattati precocemente, la sopravvivenza a cinque anni si avvicina al 90%.
Lo studio ha coinvolto 54 pazienti pediatrici sottoposti all’infusione di cellule CAR-T GD2, realizzate a partire dai propri linfociti T, ingegnerizzati in laboratorio per individuare e distruggere le cellule tumorali. Due su tre hanno risposto positivamente alla terapia, con un tasso di remissione completa a sei mesi nel 40% dei casi.
Tra i bambini con basso carico di malattia, la sopravvivenza globale a cinque anni si è attestata al 68%, mentre quella libera da eventi ha raggiunto il 53%. Nei pazienti trattati in fase precoce – dopo solo una o due linee di terapia – la sopravvivenza a cinque anni ha toccato quasi il 90%, in netto contrasto con il 43% osservato nei pazienti già sottoposti a tre o più cicli di trattamento.
Anche la somministrazione in fase di consolidamento si è rivelata promettente: sette degli otto bambini trattati in questa condizione sono ancora liberi da malattia dopo un follow-up mediano di 15 mesi, nonostante un alto rischio di ricaduta previsto in almeno quattro di loro.
Uno degli aspetti più rilevanti emersi riguarda i 13 pazienti i cui linfociti T erano stati raccolti già al momento della diagnosi, prima dell’esposizione alla chemioterapia. In questo sottogruppo, la sopravvivenza globale a cinque anni ha raggiunto il 100%, mentre quella libera da eventi si è attestata al 66,5%, a fronte del 33,2% e del 22,6% osservati nei pazienti trattati con cellule prelevate in fase di recidiva.
“I dati pubblicati oggi ci dicono che questa è la strada giusta e che siamo sempre più vicini a rendere questa terapia parte integrante delle cure standard”, commenta Franco Locatelli, responsabile del Centro studi clinici oncoematologici e terapie cellulari del Bambino Gesù.
